علاج نوبات الم الانيميا المنجلية , ما هي مسكنات ألم فقر الدم المنجلي ؟ و كيف اخفف الم الانيميا المنجليه؟ و كيفية الوقاية و تخفيف وجع العظم في فقر الدم المنجلي و طرق معالجة وجع العظام عند مرضى السيكل سل
تحدث نوبات وجع العظام فقر الدم المنجلي عندما تتجمع خلايا الدم المنجلية الشكل معًا أو تستقر في جدران الأوعية الدموية ، مما يقيد تدفق الدم وقد يسبب ألمًا مبرحًا. يمكن لأي شخص استخدام الأدوية التي تصرف بدون وصفة طبية وطرق أخرى لعلاج أزمة الألم في المنزل. إذا استمر الألم ، فقد يصف الأطباء مسكنات أقوى للألم ، بينما قد يكون نقل الدم ضروريًا في الحالات الأكثر خطورة. قد تؤدي بعض المواقف إلى حدوث أزمة ألم منجلية، مثل الجفاف أو الإجهاد أو الإصابة بعدوى. ومع ذلك ، يمكن لأي شخص اتخاذ خطوات للحفاظ على صحته ومنع أزمات الألم. إذا لم يتمكن الفرد من تخفيف آلامه في المنزل ، فعليه الاتصال بالطبيب على الفور. في حالة ظهور أعراض أكثر خطورة ، مثل الحمى وصعوبة التنفس ، يجب عليهم الاتصال برقم الطوارئ أو التماس العناية الطبية الفورية.
تحدث أزمة ألم او نوبات فقر الدم المنجلي بسبب مرض فقر الدم المنجلي الوراثي ، وتحدث عندما تتجمع خلايا الدم معًا وتحد من تدفق الدم.
يمكن أن تكون نوب الالم شديدة ومؤلمة للغاية.
يستخدم الأطباء علاجات مختلفة ، مثل مسكنات الألم ، واستراتيجيات الوقاية لمساعدة الأشخاص على إدارة أزمات آلام الخلايا المنجلية.
مرض فقر الدم المنجلي هو حالة وراثية تتسبب في جعل خلايا الدم الحمراء لدى الشخص على شكل منجل أو هلال.
و هو الاضطراب الوراثي الأكثر شيوعًا في الولايات المتحدة وهو الأكثر انتشارًا بين سكان إفريقيا جنوب الصحراء وجنوب آسيا والشرق الأوسط والمتوسط.
يمكن أن يسبب مرض فقر الدم المنجلي نوبات مؤلمة للغاية ، تُعرف باسم أزمات أو هجمات آلام الخلايا المنجلية.
ما هي أزمة أو نوبات آلام الخلايا المنجلية؟
في مرض الخلايا المنجلية ، تكون خلايا الدم الحمراء التي عادة ما تكون على شكل أقراص مستديرة على شكل هلال أو منجل.
وفقًا للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ، تتفكك هذه الخلايا بسهولة وتتجمع معًا وتلتصق بجدران الأوعية الدموية.
هذا الانسداد يمكن أن يمنع تدفق الدم ويسبب ألما شديداً.
عندما يكون هناك انسداد في تدفق الدم ، يمكن أن يؤدي ذلك إلى مشاكل مثل فقر الدم ومشاكل العين والسكتة الدماغية ومشاكل القلب والالتهابات.
يمكن أن تبدأ أزمة ألم الخلايا المنجلية فجأة وتستمر من عدة ساعات إلى عدة أيام.
قد يشعر الشخص بألم خفقان أو خفيف أو حاد أو حس طعن في ظهره أو أرجله أو ذراعيه أو صدره أو معدته.
غالبًا ما تكون أزمات آلام الخلايا المنجلية مصدرًا مؤلمًا للغاية لدرجة أن الفرد الذي يعاني منه سيحتاج إلى رعاية طبية في المستشفى أحياناً.
و مع ذلك ، يشعر العديد من الأفراد بأنهم غير قادرين على الحصول على الرعاية التي يحتاجون إليها لأن بعض الأطباء لا يفهمون تمامًا مرض فقر الدم المنجلي.
علاج نوب ألم العظام في الانيميا المنجلية في المنزل:
عندما يشعر الشخص ببدء أزمة ألم الخلايا المنجلية ، يجب عليه :
-
شرب الكثير من السوائل
-
وتناول مسكنات الألم التي لا تستلزم وصفة طبية (OTC).
-
يجب عليهم أيضًا التحدث مع الطبيب قبل تناول الأدوية التي تصرف بدون وصفة طبية لعلاج أزمة الألم.
تشمل الأدوية التي تصرف بدون وصفة طبية ما يلي:
-
أسيتامينوفين (باراسيتامول أو تايلينول)
-
أسبرين
-
إيبوبروفين (أدفيل أو موترين)
-
نابروكسين الصوديوم (أليف)
تشمل الطرق الأخرى التي قد يتمكن الشخص من خلالها من إدارة الألم ما يلي:
-
استخدام وسادة تدفئة
-
مع حمام ساخن
-
أو تدليك المنطقة بلطف
-
والحصول على قسط كبير من الراحة
-
والقيام بأنشطة تشتت الانتباه عن الألم مثل الجلوس مع صديق مقرب او الضحك…
كيف يعالج الأطباء أزمة الألم في مرض سيكل سيل:
بالنسبة للألم الخفيف إلى المتوسط ، قد يصف الطبيب مسكنًا خفيفًا للألم مثل المسكن الأفيوني ، مثل:
-
الكودايين فوسفات
-
ثنائي هيدرو كودين
-
ترامادول.
قد تتناول هذه الأدوية جنبًا إلى جنب مع مسكنات الألم غير الأفيونية ، مثل الأيبوبروفين والأسيتامينوفين.
للألم الشديد ، قد يصف الأطباء مسكنات قوية للألم الأفيوني ، مثل:
-
مورفين
-
ديامورفين
-
أوكسيكودون
-
فينتانيل
قد يتناول الشخص هذه الأدوية جنبًا إلى جنب مع مسكنات الألم غير الأفيونية ، مثل الأيبوبروفين و البنادول .
يمكن للأطباء أيضًا علاج الشخص بالسوائل الوريدية (IV) ، والتي يقوم أخصائيو الرعاية الصحية بإدارتها عن طريق الوريد.
في عام 2019 ، وافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) Trusted Source على دواء IV جديد ، Crizanlizumab-tmca (Adakveo) ، والذي يساعد في تقليل أزمات الألم.
يمنع هذا الدواء خلايا الدم من الالتصاق بجدران الأوعية الدموية ويحد من تدفق الدم.
تمت الموافقة على استخدامه في الأفراد الذين تزيد أعمارهم عن 16 عامًا. في بعض الحالات ، قد يوصي الأطباء بنقل الدم لنوبات الالم الشديدة.
أعراض نوبة الم العظم في فقر الدم المنجلي:
يمكن أن تختلف أعراض أزمة ألم الخلايا المنجلية تبعًا لسبب الأزمة. تشمل الأعراض:
-
ألم في الذراعين أو الساقين ،
-
ألم في الصدر أو في البطن ،
-
تورم في اليدين أو القدمين ،
-
إرهاق ،
-
إذا كان الشخص يعاني من ضائقة تنفسية ، وحمى ، وألم في الصدر ، فقد يشير ذلك إلى متلازمة الصدر الحادة ، وعليه طلب العناية الطبية.
ما الذي يسبب أزمة أو و جع فقر الدم المنجلي؟
تحدث أزمة فقر الدم المنجلي عندما تسد خلايا الدم الحمراء المنجلية الأوعية الدموية الصغيرة التي تنقل الدم إلى العظام.
هناك العديد من محرضات نوب الالم ، والتي تشمل:
-
الإجهاد
-
الجفاف
-
التدخين ، الذي يمكن أن يؤدي إلى متلازمة الصدر الحادة
-
التمارين الرياضية الشاقة
-
التعرض للبرد الشديد
-
الالتهابات و الحرارة العالية ، حيث يتوفر كمية أقل من الأكسجين.
يمكن لأي شخص التحدث مع طبيبه حول كيفية تجنب محرضات الالم.
من المهم أيضًا ملاحظة أن الشخص قد لا يكون قادرًا على معرفة ما تسبب في أزمة ألم الخلايا المنجلية.
كيفية الوقاية من أزمة فقر الدم المنجلي :
من الصعب معرفة أسباب أزمة الألم ، وغالبًا ما يكون هناك أكثر من محفز.
توصي الأكاديمية الأمريكية لأطباء الأسرة بالطرق التالية للوقاية من أزمة الألم:
-
الحفاظ على صحة عامة جيدة
-
تقليل أو تجنب الإجهاد
-
عدم الكحول
-
الإقلاع عن التدخين إذا كان الشخص يدخن
-
التمرين الرياضي بانتظام
-
شرب ماء بشكل معتدل ، على الأقل ثمانية أكواب من الماء سعة 12 أونصة يوميًا خلال الأشهر الأكثر دفئًا
-
عالج الالتهابات بمجرد حدوثها
-
تجنب درجات الحرارة القصوى
-
إذا كنت تسافر عن طريق الجو ، سافر فقط في الطائرات التجارية التي تحتوي على كبائن مضغوطة بمستويات أكسجين ثابتة
-
الحصول على جميع اللقاحات الموصى بها إذا كان الشخص يعاني من أزمات متكررة ، فيمكنه التحدث إلى أخصائي أمراض الدم حول العلاجات التي يمكن أن تساعد في منع النوبات.
مستقبل نوبات ألم الانيميا المنجلية :
بالنسبة لمعظم الناس ، ستزول أزمة ألم الخلايا المنجلية من تلقاء نفسها.
في الحالات الأكثر خطورة ، سيحتاج الشخص إلى الاتصال بالطبيب أو زيارة غرفة الطوارئ في المستشفى.
مرض الخلايا المنجلية هو حالة تستمر مدى الحياة وتتسبب في ظهور أعراض صعبة أحياناً.
على الرغم من أن العلماء يطورون أشكالًا أفضل من العلاج ، مثل العلاجات الجينية ، إلا أن مرض فقر الدم المنجلي لا يزال صعب العلاج.
متى يجب الاتصال بالطبيب :
يمكن أن تحدث أزمة الألم فجأة ، لذلك من المهم معرفة مكان الحصول على المساعدة في أي وقت.
يجب الاتصال بالطبيب على الفور إذا كان الشخص يعاني من مشاكل مفاجئة في الرؤية أو ألم لم يَزُل بالعلاج المنزلي.
يجب على الأفراد الذهاب إلى غرفة الطوارئ إذا كان لديهم:
-
حمى أعلى من 38.5 درجة مئوية
-
صعوبات في التنفس
-
ألم في الصدر
-
تورم في البطن
-
صداع حاد
-
ضعف مفاجئ أو فقدان الإحساس
-
نوبة صرع حركي
-
انتصاب مؤلم للقضيب يستمر لأكثر من 4 ساعات..
معالجة الانيميا المنجلية بالتفصيل :
تعتبر عملية زرع نخاع الدم والدم هي العلاج الوحيد حاليًا لبعض المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي. بعد التشخيص المبكر ، قد يوصي مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بالأدوية أو عمليات نقل الدم لإدارة المضاعفات ، بما في ذلك الألم المزمن.
يمكن للأطفال الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي زيارة أخصائي أمراض الدم ، وهو طبيب متخصص في أمراض الدم مثل مرض فقر الدم المنجلي. بالنسبة لحديثي الولادة ، يجب أن تتم الزيارة الأولى لمرض فقر الدم المنجلي قبل 8 أسابيع من العمر.
الأدوية
دواء لمنع تمنجل خلايا الدم الحمراء
يعالج فوكسلوتور مرض فقر الدم المنجلي لدى البالغين والأطفال بعمر 4 سنوات فما فوق. يمنع الدواء الفموي خلايا الدم الحمراء من تكوين شكل المنجل والارتباط معًا. قد يقلل هذا من تدمير بعض خلايا الدم الحمراء ، مما يقلل بدوره من خطر الإصابة بفقر الدم ويحسن تدفق الدم إلى أعضائك.
تشمل الآثار الجانبية المحتملة الصداع والإسهال وآلام البطن والغثيان والتعب والحمى. نادرًا ما تحدث تفاعلات تحسسية مسببة طفح جلدي أو خلايا أو ضيق خفيف في التنفس. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن الأدوية الأخرى التي تتناولها.
دواء للحد من انسداد الأوعية الدموية وأزمات الألم
تمت الموافقة على Crizanlizumab-tmca للبالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا أو أكبر والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي. يساعد الدواء ، الذي يتم إعطاؤه عن طريق الوريد (IV) في الوريد ، على منع خلايا الدم من الالتصاق بجدران الأوعية الدموية والتسبب في انسداد تدفق الدم والالتهابات وأزمات الألم.
تشمل الآثار الجانبية المحتملة الغثيان وآلام المفاصل وآلام الظهر والحمى.
دواء لتقليل أو منع المضاعفات المتعددة
هيدروكسي يوريا هو دواء عن طريق الفم ثبت أنه يقلل أو يمنع العديد من مضاعفات مرض فقر الدم المنجلي.
- الاستخدام في البالغين: أظهرت العديد من الدراسات التي أجريت على البالغين المصابين بالهيموغلوبين SS أو الثلاسيميا الهيموغلوبين Sβ (الخلية المنجلية بيتا) أن هيدروكسي يوريا يقلل من عدد نوبات الألم ومتلازمة الصدر الحادة. كما أدى إلى تحسين فقر الدم وتقليل الحاجة إلى عمليات نقل الدم والقبول في المستشفيات.
- الاستخدام عند الأطفال: أظهرت الدراسات التي أجريت على الأطفال المصابين بالهيموغلوبين SS أو الثلاسيميا الشديدة أن هيدروكسي يوريا قلل من عدد أزمات انسداد الأوعية الدموية ودخول المستشفى. أظهرت دراسة أُجريت على الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 9 و 18 شهرًا والذين يعانون من هيموجلوبين SS أو ثلاسيميا Sβ أن هيدروكسي يوريا يقلل من عدد نوبات الألم وحدوث التهاب الأصابع (تورم مؤلم في اليدين والقدمين). لا توجد معلومات حول مدى أمان أو فعالية هيدروكسي يوريا في الأطفال دون سن 9 أشهر.
- الحمل: يجب على الحوامل عدم استخدام هيدروكسي يوريا.
نظرًا لأن هيدروكسي يوريا يمكن أن يقلل من العديد من مضاعفات مرض الخلايا المنجلية ، يوصي معظم الخبراء بالاستخدام اليومي للأطفال والبالغين المصابين بالهيموغلوبين SS أو Sβ0 الثلاسيميا الذين يعانون من نوبات مؤلمة متكررة أو أزمات صدرية متكررة أو فقر دم حاد.
تشمل الآثار الجانبية المحتملة انخفاض عدد خلايا الدم البيضاء أو عدد الصفائح الدموية. نادرًا ما يؤدي هيدروكسي يوريا إلى تفاقم فقر الدم. عادة ما تختفي هذه الآثار الجانبية بسرعة إذا توقف المريض عن تناول الدواء. عندما يقوم المريض بإعادة تشغيله ، عادة ما يصف مقدم الرعاية الصحية جرعة أقل.
لا يزال من غير الواضح ما إذا كان هيدروكسي يوريا يمكن أن يسبب مشاكل في وقت لاحق من الحياة لدى الأشخاص الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي ويتناولون الدواء لسنوات عديدة. تشير الدراسات إلى أن هيدروكسي يوريا لا يعرض الناس لخطر الإصابة بالسرطان ولا يؤثر على نمو الأطفال ، ولكن هناك حاجة إلى مزيد من الدراسات.
دواء لمعالجة الآلام المنجلية :
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على L-glutamine للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 5 سنوات فما فوق لتقليل عدد أزمات الألم. أظهرت الأبحاث أن المرضى الذين يتناولون L-glutamine تم قبولهم في المستشفى أقل من المرضى الذين يتناولون الدواء الوهمي. يوصف الدواء كمسحوق يخلط في سوائل أو أطعمة مثل عصير التفاح أو الحبوب.
تشمل الآثار الجانبية المحتملة الغثيان والتعب وألم الصدر وآلام العضلات والعظام. لم يتم اختبار L-glutamine حتى الآن لدى كبار السن.
يمكن استخدام مسكنات الألم التي لا تستلزم وصفة طبية ، مثل الأسيتامينوفين أو الإيبوبروفين ، لعلاج الألم الخفيف إلى المتوسط. قد يحتاج الألم الشديد أو الأكثر خطورة إلى العلاج في عيادة أو مستشفى. قد يصف مزودك أدوية أقوى تسمى المواد الأفيونية للألم الشديد.
دواء لتقليل مخاطر الإصابة
يساعد تناول البنسلين مرتين يوميًا في تقليل فرص إصابة الأطفال بعدوى خطيرة في مجرى الدم. يحتاج الأطفال حديثي الولادة إلى تناول البنسلين السائل. يمكن للأطفال الأكبر سنًا تناول أقراص.
سيتوقف العديد من مقدمي الرعاية الصحية عن وصف البنسلين بعد بلوغ الطفل سن الخامسة. يفضل بعض مقدمي الرعاية الاستمرار في وصف هذا المضاد الحيوي طوال حياة الشخص ، خاصة إذا كان الشخص مصابًا بهيموجلوبين SS أو الهيموجلوبين Sβ0 ثلاسيميا ، نظرًا لأن الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي لا يزالون في خطر. يجب على جميع الأشخاص الذين خضعوا لعملية استئصال جراحي للطحال (يسمى استئصال الطحال ) أو عدوى سابقة بالمكورات الرئوية الاستمرار في تناول البنسلين طوال حياتهم.
عمليات نقل الدم لمرضى المنجلي :
قد يوصي طبيبك بنقل الدم لعلاج بعض مضاعفات فقر الدم المنجلي والوقاية منها.
قد تشمل عمليات نقل الدم هذه:
- تعالج عمليات نقل الدم الحادة المضاعفات التي تسبب فقر الدم الحاد. قد يستخدم الأطباء أيضًا عمليات نقل الدم عندما يكون المريض مصابًا بسكتة دماغية حادة ، وفي العديد من حالات أزمات الصدر الحادة ، وفي حالة فشل أعضاء متعددة. عادة ما يتلقى المريض المصاب بمرض فقر الدم المنجلي عمليات نقل الدم قبل الجراحة لمنع حدوث مضاعفات.
- تزيد عمليات نقل خلايا الدم الحمراء من عدد خلايا الدم الحمراء وتوفر خلايا الدم الحمراء الطبيعية التي تكون أكثر مرونة من خلايا الدم الحمراء مع الهيموجلوبين المنجلي.
- قد يساعد نقل الدم المنتظم أو المستمر في تقليل فرص الإصابة بسكتة دماغية أخرى لدى الأشخاص الذين أصيبوا بسكتة دماغية حادة.
يوصي الأطباء أيضًا بنقل الدم للأطفال الذين يعانون من نتائج غير طبيعية للموجات فوق الصوتية عبر الجمجمة (TCD) ، لأن عمليات نقل الدم يمكن أن تقلل من فرصة الإصابة بالسكتة الدماغية الأولى. يستخدم بعض الأطباء هذا النهج لعلاج المضاعفات التي لا تتحسن مع هيدروكسي يوريا. قد يستخدم الأطباء أيضًا عمليات نقل الدم في الأشخاص الذين لديهم الكثير من الآثار الجانبية من هيدروكسي يوريا. تشمل المضاعفات المحتملة
، مما قد يجعل من الصعب العثور على وحدة مطابقة من الدم لعملية نقل الدم في المستقبل ؛ عدوى؛ والحديد الزائد.قد يوصي مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بعمليات نقل الدم لعلاج بعض مضاعفات مرض فقر الدم المنجلي والوقاية منها. قد يكون لديك نوع واحد أو أكثر من أنواع عمليات نقل الدم التالية.
- تعالج عمليات نقل الدم الحادة المضاعفات التي تسبب فقر الدم الحاد. قد يستخدم مقدمو الخدمات أيضًا عمليات نقل الدم للمرضى في حالات السكتة الدماغية الحادة ، وفي العديد من حالات أزمات الصدر الحادة ، وفي حالات فشل الأعضاء المتعددة. عادة ما يتلقى المريض المصاب بمرض فقر الدم المنجلي عمليات نقل الدم قبل الجراحة لمنع حدوث مضاعفات.
- تزيد عمليات نقل خلايا الدم الحمراء من عدد خلايا الدم الحمراء وتوفر أيضًا خلايا دم حمراء طبيعية تكون أكثر مرونة من خلايا الدم الحمراء مع الهيموجلوبين المنجلي.
- قد يساعد نقل الدم المنتظم أو المستمر في تقليل فرص الإصابة بسكتة دماغية أخرى لدى الأشخاص الذين أصيبوا بسكتة دماغية حادة.
يوصي مقدمو الرعاية الصحية أيضًا بنقل الدم للأطفال الذين لديهم نتائج غير طبيعية للموجات فوق الصوتية عبر الجمجمة (TCD) ، لأن عمليات نقل الدم يمكن أن تقلل من فرصة الإصابة بالسكتة الدماغية الأولى. يستخدم بعض مقدمي الرعاية الصحية هذا النهج لعلاج المضاعفات التي لا تتحسن مع هيدروكسي يوريا. قد يستخدم مقدمو الخدمات أيضًا عمليات نقل الدم لدى الأشخاص الذين لديهم الكثير من الآثار الجانبية من هيدروكسي يوريا. تشمل المضاعفات المحتملة
، والذي يحدث عندما يطور متلقي نقل الدم أجسامًا مضادة للدم الذي يتم نقله ، مما يجعل من الصعب العثور على وحدة مطابقة من الدم لعملية نقل الدم في المستقبل. يمكن أن تحدث العدوى والحمل الزائد للحديد أيضًا.زرع الدم ونخاع العظام
تعتبر زراعة نخاع الدم والدم هي العلاج الوحيد حاليًا لمرض الخلايا المنجلية ، ولكنها ليست متاحة للجميع. كثير من المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي ليس لديهم قريب ذو تطابق جيني وثيق بما يكفي ليكون متبرعًا. هناك حاجة إلى متبرع متطابق جيدًا حتى يحصل المريض على أفضل فرصة لعملية زرع ناجحة.
حاليًا ، تُجرى معظم عمليات الزرع لعلاج مرض فقر الدم المنجلي لدى الأطفال الذين عانوا من مضاعفات ، مثل السكتات الدماغية وأزمات الصدر الحادة وأزمات الألم المتكررة. عادة ما تستخدم عمليات الزرع هذه متبرعًا مطابقًا. تعتبر عمليات زرع الدم ونخاع العظام أكثر خطورة عند البالغين.
تبحث العديد من المراكز الطبية في طرق جديدة لمساعدة المزيد من الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي في إجراء عملية زرع. تتضمن هذه الطرق تقنيات زرع الدم ونخاع العظام لدى الأطفال والبالغين الذين ليس لديهم متبرع مطابق في العائلة أو أكبر سناً من معظم المتلقين.
تنجح عمليات زرع الدم ونخاع العظام في حوالي 85٪ من الأطفال عندما يكون المتبرع مرتبطًا بأحد الأقارب ويكون مستضد كريات الدم البيضاء البشرية (HLA) متطابقًا. حتى مع معدل النجاح المرتفع هذا ، لا تزال عمليات الزرع تنطوي على مخاطر. يمكن أن تشمل المضاعفات العدوى الخطيرة والنوبات والمشاكل السريرية الأخرى. توفي حوالي 5 ٪ من الأشخاص الذين خضعوا لعمليات الزرع هذه. تهاجم الخلايا المزروعة في بعض الأحيان أعضاء المتلقي. وهذا ما يسمى بمرض الكسب غير المشروع مقابل المضيف. ستحصل على دواء لمنع العديد من المضاعفات ، لكن لا يزال من الممكن حدوثها.
علاجات العلاج الجيني المحتملة
يستكشف الباحثون في NHLBI طرقًا يمكن أن تساعد بها العلاجات الجينية في توفير علاجات جديدة أو علاج لمرض الخلايا المنجلية. تهدف العلاجات الجينية إلى علاج أو علاج الحالات عن طريق إضافة حمض نووي جديد أو تغيير الحمض النووي الموجود.
يتضمن العلاج الجيني إما استعادة الجين المعيب أو المفقود أو إضافة جين جديد يحسن طريقة عمل الخلية. يأخذ الباحثون دمًا أو نخاعًا عظميًا من مريض ويعدلون خلاياهم الجذعية في المختبر باستخدام العلاجات الجينية.
قد توفر العلاجات الجينية التي تعدل الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى الشخص علاجًا للأشخاص الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية وليس لديهم متبرع مطابق جيدًا. يمكن حقن الخلايا الجذعية المعدلة في الدم. ثم تنتقل الخلايا في مجرى الدم إلى مساحات النخاع داخل العظام. بمجرد دخول النخاع العظمي ، يمكن للخلايا إنتاج خلايا دم حمراء صحية لا تنجل.
آخر تحديث : 09/02/2023– المصدر : webMD – nhlbi.nih.gov